日本新薬は、経営理念である「人々の健康と豊かな生活創りに貢獻する」のもと、病気でお困りの患者さんにとって福音となる特長のある醫薬品を提供する會社となることを目指しています。
そのため、研究開発では、泌尿器科、血液內科、難病?希少疾患（肺動脈性肺高血圧癥、筋ジストロフィーなど）、婦人科の4つの注力領域をターゲットに、経営資源を重點的に投入することで、研究開発の促進と製品の価値最大化に取り組んでいます。
泌尿器科
1967年発売の前立腺肥大癥治療剤エビプロスタットに始まり、前立腺がん治療剤アーリーダ、ザイティガまで幅広い製品群を有しております。日本新薬では泌尿器科領域、特に下部尿路疾患に豊富な研究開発経験を有しており、営業のみならず、研究開発においても重點領域の一つとしています。
血液內科
日本新薬では1971年から血液領域に取り組み、急性白血病治療薬キロサイド、骨髄異形成癥候群治療薬ビダーザは、標準治療薬として血液がん治療における重要な役割を擔い続けています。2019年には、肝類洞閉塞癥候群治療剤デファイテリオを発売しました。本剤は、本邦で本適応を持つ唯一の薬剤であり、患者さんの治療に貢獻しています。研究開発の重點領域として、自社品の研究開発のみならず導入品目によっても血液內科領域のパイプラインを拡充しています。
難病?希少疾患
難病?希少疾患に重點的に取り組んでいます。2016年には、長年にわたる本領域をターゲットとした研究開発から、自社創製の肺動脈性肺高血圧癥治療薬ウプトラビを発売しました。また、肺動脈性肺高血圧癥治療剤として作用機序の異なる薬剤アドシルカ、オプスミットと合わせ、3系統の治療薬を提供しています。近年では、國産初の核酸醫薬品であるデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤ビルテプソを、國內および米國で発売しました。
今後も、薬剤標的の探索などを目的としたアカデミア（大學などの學術研究機関）とのオープン?イノベーションを推進し、また、核酸醫薬品をはじめとする新たな技術を用いて、治療剤の開発が困難とされる疾患での研究開発を進めていきます。
婦人科
ルナベル配合錠LDは、低用量の卵胞ホルモンと黃體ホルモン配合剤として、日本で初めて「子宮內膜癥に伴う月経困難癥」に対し保険適用になった薬剤です。本剤の発売以降、月経痛に悩む多くの女性のQOL向上に貢獻してきました。研究開発では、鉄欠乏性貧血治療剤「NS-32」や子宮內膜癥治療剤「NS-580」の臨床試験に取り組んでいます。